将一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品推向市场是一段复杂且充满挑战的旅程。这不仅需要严谨的测试，更要严格遵循安全和监管标准。在国内，尊龙凯时生物科技已经支持和服务了百余家新药研发企业，为他们的IND和BLA（生物制品许可申请）提交提供了全面支持。多年来，我们深入了解到，为IND和BLA的提交做好提前准备，可以节省时间，并减少新药企业与监管机构的沟通次数。

我们持续支持多家新药开发企业在临床试验及药物上市的各个阶段，因此总结不同阶段的准备步骤将为我们的合作伙伴在完成临床申请/药品上市上提供巨大帮助。

药物开发过程始于商业性研究性新药（IND）申请，这使新药开发者能够展开临床试验。IND提交需包括药物的配方、制造工艺及计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须包含以下文件：

• 01 FormFDA1571（主要IND申请表）
• 02 FormFDA1572（研究者声明）
• 03 FormFDA3674（ClinicalTrialsgov注册证明）
• 04 CoverLetter（申请摘要）
• 05 PreclinicalData（非临床数据）
• 06 ClinicalProtocol（临床试验方案）
• 07 CMC信息（化学、制造与控制）

通常情况下，治疗药物开发者依赖关键材料供应商提供与其制造工艺、测试、验证和确认相关的重要信息，以便纳入CMC部分。在这个过程中，优质的供应合作伙伴对收到完整的CMC文件至关重要。在文件准备齐全并提交后，监管机构有30天时间审查IND申请，并有权要求更多信息，回应首轮问题。根据公司对这些问题的回答，IND提交可能会经历多轮问答，最终要么获得批准，要么被临床搁置。这一申请审查时间由FDA完全控制。

当收集到足够的安全性和有效性证据后，新药研发企业将向监管机构提交许可申请，正式请求批准生物制品的商业化。值得注意的是，支持CMC的关键信息往往只能通过原材料供应商获取，因此新药研发企业需与原材料供应商保持良好的沟通。这再次表明，优质的供应合作企业在药物生产研发生命周期中扮演着重要角色。

许多监管机构已发布指导原则，说明开发者在开展过程中应如何评估GMP（良好生产规范）控制。对于IND申请，通常所需的信息量低于后续监管提交所期望的水平。然而，在早期阶段，使用曾在临床及商业阶段疗法中成功应用的材料，可以高度确信满足监管期望，降低监管审查时间延长的风险。对于BLA，合规的GMP有严格规定，同时也要求提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

尊龙凯时依托于其母公司泉心泉意在生命科学领域的一站式供应链体系及高风险生物制品的进出口优势，致力于传播全球前沿先锋技术，专注为基因治疗和免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域、重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。我们的服务覆盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期。

如果您是新药研发企业，并在申报过程中需引用我们涉及的某种主文件，请直接与我们联系。尊龙凯时的专业团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的所有文件。我们致力于在药物开发过程的每个阶段为您提供全方位支持，以确保您的疗法最终获得批准上市。